Strimvelis tra i vincitori del Premio Galeno 2017, il “Nobel” della farmaceutica

Strimvelis, la prima terapia genica salvavita per i bambini con ADA-SCID (una rara malattia genetica), ha ricevuto questa mattina presso il Palazzo dei Giureconsulti di Milano il Premio Galeno Italia 2017, prestigioso riconoscimento che ha l’obiettivo di promuovere i progressi più significativi della ricerca in campo farmaceutico. Frutto della collaborazione tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK, Strimvelis – spiega il comitato scientifico indipendente che ha valutato le candidature al Premio – “costituisce un’esperienza di riferimento per tutte le future esperienze di terapia genica [] Aumenta in modo significativo la possibilità di trattare l’ADA-SCID […] e rappresenta una nuova opzione di trattamento [per i pazienti privi di donatore compatibile]”. Per ulteriori informazioni sul Premio Galeno: www.premiogaleno.com […]

La ricerca indipendente del San Raffaele sul New England Journal of Medicine

22 giugno 2017 Ogni anno, negli Stati Uniti e in Europa, si effettuano oltre un milione di operazioni chirurgiche al cuore. Un quinto dei pazienti operati, nel periodo immediatamente successivo all’intervento, soffrono di disfunzioni al ventricolo sinistro, una grave complicazione che aumenta il rischio di morte. In casi simili, per aiutare il cuore a contrarsi correttamente i medici somministrano dei farmaci detti inotropi, tra questi il Levosimendan è considerato il più efficace. L’evidenza a supporto dell’impiego dei farmaci inotropi è però principalmente di tipo osservazionale, oppure è basata su studi di piccole dimensioni e monocentrici. Un gruppo di ricercatori coordinato da Alberto Zangrillo, professore ordinario e primario dell’unità di Anestesia e Rianimazione dell’Ospedale San Raffaele, ha voluto testare l’efficacia dei farmaci inotropi conducendo su Levosimendan un trial randomizzato, in doppio cieco e con placebo, ovvero uno studio in cui i pazienti vengono assegnati casualmente al trattamento o al placebo, a insaputa loro e del medico che verifica il loro stato di salute e quindi l’efficacia del trattamento. La ricerca, finanziata in modo indipendente dal Ministero della Salute e pubblicata su una delle riviste scientifiche più prestigiose al mondo, il New England Journal of Medicine, ha smentito la presunta utilità di questo farmaco nel ridurre il tasso di mortalità dopo l’intervento chirurgico se dato in aggiunta alla migliore terapia disponibile quando la disfunzione cardiaca è già presente. Si tratta di un risultato che mette in discussione una pratica medica consolidata. “Un fenomeno simile – risultati positivi da piccoli studi monocentrici (e da meta-analisi che aggregano questi studi) poi smentiti da ricerche più consistenti e rigorose – si riscontra spesso nella medicina moderna quando il supporto viene da finanziamenti indipendenti e la ricerca stessa è condotta in modo collaborativo tra numerosi centri a livello internazionale. La speranza è che questi studi vengano sempre più incentivati, riducendo la burocrazia del loro iter di approvazione”, spiega il professor Giovanni Landoni, prima firma del lavoro.  “Si tratta dell’ennesima conferma dell’importanza di fare studi di questo tipo: grandi, rigorosi nel disegno e indipendenti nel loro finanziamento”, continua Alberto Zangrillo. “Sono gli unici che possono fare ordine in ciò che sappiamo o crediamo di sapere in medicina. Da questa attività dipende non solo la salute dei nostri pazienti, ma anche un uso intelligente delle risorse che il sistema sanitario ha a disposizione”. Giovanni Landoni et al. Levosimendan for Hemodynamic Support after Cardiac Surgery, New England Journal of Medicine, 376:2021-2031 (2017). DOI: 10.1056/NEJMoa1616325 […]

14 giugno 2017 Giornata Mondiale del donatore di sangue

San Raffaele attiva nuova metodica di donazione del sangue per trasfusioni a neonati prematuri e persone talassemiche  In occasione della Giornata mondiale del donatore di sangue, che si celebra domani in tutto il mondo, il Servizio di Immunoematologia e Medicina trasfusionale dell’IRCCS Ospedale San Raffaele annuncia l’avvio dell’eritroaferesi e dell’eritroplasmaferesi, due metodiche di donazione di sangue che permettono, con l’impiego di un separatore cellulare, di prelevare dal donatore unità di globuli rossi (GRC) ad alto ematocrito, particolarmente adatte per il supporto trasfusionale di neonati prematuri e persone talassemiche. I primi, spesso soggetti a grave anemia, possono ricevere così minori quantità di sangue a più alta concentrazione di globuli rossi, riducendo il rischio di scompenso cardiocircolatorio. Alle persone talassemiche, invece, questo prezioso componente permette di allungare i tempi tra una trasfusione e laltra, correggendo l’anemia con maggior efficacia. Donare sangue è facile e non comporta alcun rischio. Verifica la tua idoneità alla donazione, vai su: http://donasangue.hsr.it/ Per maggiori informazioni leggi il comunicato stampa. […]

Leucemia linfatica cronica: nei recettori la chiave per sconfiggerla

9 giugno 2017 Un gruppo di ricercatori guidato da Paolo Ghia e da Massimo Degano, rispettivamente a capo del Programma di Ricerca Strategica sulla Leucemia linfatica cronica e dell’Unità di Biocristallografia dell’IRCCS Ospedale San Raffaele  ha rivelato il meccanismo alla base della proliferazione delle cellule B leucemiche spiegando in modo semplice la presenza di varie forme di leucemia linfatica cronica e aprendo la strada allo studio di nuovi approcci terapeutici. La scoperta, appena pubblicata sulla prestigiosa rivista Nature Communications, è stata possibile grazie al sostegno dell’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (AIRC). Per maggiori informazioni leggi il comunicato stampa. In questa figura si vedono due recettori sulla superficie di una cellula B leucemica che si legano tra loro, avviando il processo anomalo di proliferazione tumorale. Tramite cristallografia a raggi X è stato possibile visualizzare i dettagli dell’interazione, riconoscendo le regioni coinvolte e il tipo di legame. La scoperta apre la strada allo sviluppo di molecole che evitino il contatto tra i recettori e combattano così lo sviluppo della leucemia linfatica cronica. […]
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