La Commissione Europea ha dato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis, la prima terapia genica salvavita per i bambini con ADA-SCID, una malattia genetica rara che compromette in modo grave il sistema immunitario dei piccoli che ne sono affetti. La terapia è stata sviluppata nell’ambito dell’allenza tra GSK, Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele ed è somministrata presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget).

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Sono stati pubblicati inoltre sulla rivista scientifica Blood i risultati di uno studio sulla sicurezza e sull’efficacia della terapia genica per ADA-SCID. Per maggiori informazioni clicca qui.