Opinione positiva del CHMP per StrimvelisTM, prima terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID

Milano, 1 aprile 2016. Il Comitato per i farmaci ad uso umano (Committee for Human Medicinal Products-CHMP) dell’EMA (European Medicines Agency) insieme al Comitato per le Terapie Avanzate (Committee for Advanced Therapies-CAT) ha dato opinione positiva raccomandando l’autorizzazione al commercio per Strimvelis, prima terapia genica per il trattamento di una malattia estremamente rara, l’ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata legata al deficit di adenosina-deaminasi). La terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID è stata sviluppata inizialmente dall’Ospedale San Raffaele (OSR) e dalla Fondazione Telethon (Telethon) attraverso l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) ed è stata poi portata avanti da GSK nell’ambito di una collaborazione strategica siglata nel 2010 tra la stessa GSK, OSR e Telethon.

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