Milano, 5 marzo 2015 – Un team di ricercatori internazionali guidati dal professor Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) ha messo a punto una terapia genica che potrebbe offrire una cura per l’emofilia B, una rara malattia genetica dovuta al difetto di un fattore della coagulazione del sangue e caratterizzata da sanguinamenti spontanei dannosi e potenzialmente letali. Lo studio è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Science Translational Medicine.

La terapia genica è stata sperimentata su alcuni cani già malati di emofilia, a cui sono stati somministrati vettori lentivirali portatori del gene sano. È bastata una singola somministrazione del vettore per ripristinare l’espressione del fattore della coagulazione mancante e ridurre considerevolmente i sanguinamenti spontanei. Nonostante ci vorranno ancora alcuni anni di lavoro per garantire efficacia e sicurezza nell’uomo, il lavoro pone le basi per una prossima sperimentazione clinica.

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