Milano, 21 giugno 2016 – La prestigiosa rivista scientifica The Lancet ha pubblicato i risultati preliminari che dimostrano la sicurezza e l’efficacia della terapia genica sperimentale, messa a punto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano (SR-Tiget),  per il potenziale trattamento precoce della leucodistrofia metacromatica (MLD), rara malattia neurodegenerativa causata dall’alterazione di un gene chiamato ARSA (arilsulfatasi), che porta alla perdita progressiva delle capacità cognitive e motorie dei bambini che ne sono colpiti.

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