Milano, 11 aprile 2016 – Grazie alla ricerca condotta dalla Fondazione Telethon e dall’IRCCS Ospedale San Raffaele, un’altra malattia genetica rara potrebbe essere curata con la terapia genica. Un nuovo studio condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano (SR-Tiget) guidati da Angela Gritti, capo dell’unità Terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lisosomiale, ha dimostrato l’efficacia di un approccio di terapia genica intracerebrale per bloccare il danno neurologico in una grave malattia, quella di Krabbe, causata da mutazioni in un gene chiamato GALC. Questa malattia colpisce il sistema nervoso ed è caratterizzata dall’accumulo di sostanze tossiche nelle cellule che formano la mielina, la guaina che riveste come un nastro isolante le fibre nervose. Il lavoro è pubblicato su EMBO Molecular Medicine e apre una nuova frontiera per la terapia genica.

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