Milano, 29 maggio 2014 – Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica – Tiget di Milano è riuscito per la prima volta a riscrivere il Dna di cellule staminali del sangue umano grazie all’editing del genoma (tecnica introdotta per la prima volta dal premio Nobel Mauro Capecchi), che consente di correggere gli errori direttamente sul gene malato. In particolare, grazie a “bisturi molecolari”, gli scienziati sono riusciti a riparare con assoluta precisione il difetto responsabile di una grave immunodeficienza ereditaria (SCID-X1) aprendo così le porte all’applicazione sull’uomo, di questo innovativo metodo.
Il lavoro, pubblicato dalla rivista scientifica Nature a firma del professor Luigi Naldini – direttore del Tiget – e del dottor Angelo Lombardo – ricercatore presso il Tiget -, permetterà non solo di superare alcuni dei più importanti ostacoli che oggi rallentano l’applicazione della terapia genica, ma anche di ingegnerizzare le cellule staminali in modo sempre più preciso e innovativo, disegnando nuove strategie di cura delle malattie.

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