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Divisione di Medicina Rigenerativa, Cellule Staminali e Terapia Genica
DIRETTORE: Luigi Naldini
VICE-DIRETTORE: Fabio Ciceri

La Divisione di Medicina Rigenerativa nasce, nell’autunno del 2008, dalla unione del Telethon Institute of Gene Therapy (TIGET), che rimane comunque un Istituto di Ricerca autonomo diretto da Luigi Naldini, con il precedente Stem Cell Research Institute e accoglie ricercatori con esperienza in biologia dello sviluppo e delle cellule staminali, infiammazione, immunologia e rigenerazione dei tessuti, nonché alcuni clinici attivamente impegnati in trials clinici, prevalentemente in ematatologia. Il TIGET contribuisce la sue esperienza e leadership internazionale in terapia genica, comprendente lo sviluppo di nuovi protocolli preclinici, nuovi vettori e nuovi trials clinici, in aggiunta a quello in corso sull’immunodeficienza congenita da carenza di Adenosina Deaminasi. La Divisione è composta al momento da 10 Capi Unità (Aiuti, Bonini, Clementi, Ciceri, Cossu, Ferrari, Manfredi, Naldini, Roncarolo, Villa) e altri 10 responsabilil di Unità di Ricerca (Bacchetta, Biffi, Brunelli, De Palma, Fleischauer, Gabellini, Galli, Gregori, Montini, Rovere) e da circa 200 tra ricercatori, clinici, borsisti, studenti e tecnici. Le tematiche di ricerca della Divisione sono centrate sulla fisiopatologia. La ricerca spaziano dallo studio dello sviluppo del tessuto ematopoietico, muscolare scheletrico e nervoso di, alla patogenesi di alcune patologie questi tessuti (immunodeficienze congenite, talassemie, emofilie, tumori del sangue, distrofie muscolari e tesaurismosi) fino allo sviluppo di modelli preclinici e di protocolli sperimentali di terapia genica e cellulare, alcuni dei quali sono prossimi alla sperimentazione clinica. Numerosi trials clinici per patologie onco-ematologiche sono in corso.

Nome Unità
Tecnologie di Trasferimento Genico e nuove Strategie di Terapia Genica
Dalla mutazione di FOXP3 alla sindrome di IPEX
Cellule dendritiche tollerogeniche
Espressione genica e distrofia muscolare (DTI)
Angiogenesi e targeting tumorale
Biologia delle Cellule Staminali Neurali
Immunoematologia e Medicina Trasfusionale (U.O. Centro Trasfusionale)
Ematologia e Trapianto di cellule staminali ematopoietiche
PSIEP - Programma Strategico in Immunoematologia Pediatrica
Immunoterapia e terapia genica in emetologia
Immunità innata e rinnovamento tissutale
Autoimmunità e infiammazione vascolare
Immunogenetica molecolare e funzionale
Genetica funzionale della rigenerazione muscolare
Terapia genica con cellule staminali ematopoietiche delle malattie da accumulo lisosomiale
Biosicurezza della terapia genica e mutagenesi inserzionale
Terapia genica e cellulare (cellule staminali neurali) delle malattie da accumulo lisosomiale
Terapia genica per WASP/Omenn
Unita' di Ricerca Clinica Pediatrica
Tolleranza immunologica
Patogenesi e terapia dell’ADA-SCID
Trasferimento Genico In Cellule Staminali