L’attività di ricerca di questa Unità riguarda la biologia delle cellule staminali emopoietiche e il trasferimento genico in queste cellule per la cura di difetti genetici. La terapia genica è una terapia innovativa nel campo delle malattie genetiche e si basa sul trasferimento di geni funzionanti nelle cellule dei pazienti, per correggere un difetto genetico. Sin dal 1989 abbiamo sviluppato strategie di trasferimento genico basate sui vettori retrovirali per la terapia genica di malattie ereditarie. Recentemente, la nostra ricerca si è indirizzata sulla regolazione trascrizionale dei transgeni e sullo sviluppo di vettori e modelli preclinici per l’espressione stabile e ad alti livelli nelle cellule tradotte. Questi requisiti sono di cruciale importanza per la terapia genica delle malattie genetiche che colpiscono i globuli rossi, quali ad esempio le emoglobinopatie.